深度解析医学证据，lxfs.net为你支撑决策 前蛋白转化酶枯草溶菌素 9（PCSK9）功能缺失突变携带者可终身维持较低的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平，动脉粥样硬化性心血管疾病发病风险显著降低，且无明确不良影响。孟德尔随机化研究证实，LDL-C 降低的心血管获益随暴露时间累积而增加：同等降幅下，终身携带保护性突变的人群冠心病风险降幅可达短期他汀治疗的数倍，提示早期、持久的降脂干预可带来远超常规治疗的长期收益。 当前主流降脂方案需每日服药或定期注射，受治疗依从性、药物可及性、不良反应及经济成本等因素限制，真实世界中包括 PCSK9 抑制剂在内的降脂药物 12 个月停药率可达 30%~50%，难以实现指南推荐的长期血脂达标。为此，研究者开发了体内碱基编辑疗法 VERVE-102，旨在通过单次输注永久灭活肝脏 PCSK9 基因，模拟天然保护性突变的降脂效应，为高胆固醇血症患者提供一次性、持久的治疗选择。 本研究为一项 1 期、开放标签、单剂量递增临床试验（Heart-2 研究），纳入 18~70 岁的杂合子家族性高胆固醇血症或早发冠心病患者，受试者需在最大耐受剂量口服降脂治疗

上一篇： 医生常说的 “管住嘴迈开腿”，为什么很多...

下一篇： 1.1 万感染者 15 年随访：HIV ...