深度解析医学证据，lxfs.net为你支撑决策 RANKL-RANK-骨保护素通路在骨吸收与形成的调控中占据核心地位，多种罕见骨病因该通路失调而出现破骨细胞生成增强和骨吸收亢进。纤维发育不良/麦库恩-奥尔布赖特综合征中突变成骨细胞过度产生RANKL，动脉瘤样骨囊肿、朗格汉斯细胞组织细胞增生症及颌骨巨细胞肉芽肿等疾病则表现为多核巨破骨细胞聚集，而哈伊杜-切尼综合征和家族性膨胀性骨溶解分别由NOTCH2或TNFRSF11A基因变异导致RANK-RANKL信号持续活化。尽管双膦酸盐长期用于尝试降低骨转换，但多数研究显示其对病灶体积、畸形矫正或疾病进展的控制效果并不理想。 地诺单抗作为全人源化抗RANKL单抗，能更迅速且更强烈地抑制骨吸收，且其效应在停药后可逆，这使其成为成人罕见骨病颇具吸引力的潜在疗法，尤其在病灶位于脊柱或骨盆等手术高风险部位或患者存在手术禁忌时。然而，既往综述多聚焦于儿科人群，成人证据极为分散，缺乏系统整合，因此本系统综述旨在全面梳理现有文献，总结地诺单抗在成人罕见骨病中的疗效、安全性及停药管理现状，并明确知识空白与未来研究方向。 该综述严格遵循PRISMA指南，未

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