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老年AML的治疗选择日益增多（强化疗ICT vs. 以维奈克拉为基础的低强度治疗LIT），但临床决策差异大。此外，现有针对老年AML的预后模型多在临床试验或回顾性队列中建立，其在真实世界、未经筛选人群中的表现尚不清楚。

学者描述了真实世界中老年初治AML患者的治疗强度选择模式及其决定因素，并评估了现有多个预后模型在接受ICT或LIT的老年患者中的预测性能。

研究方法

数据来源：法国国家前瞻性ALFA-PPP研究（NCT04777916）中的新诊断AML患者队列。

患者群体：201名年龄≥60岁的初治AML患者，于2022年4月至2025年6月入组。

治疗分组：根据医生决策分为强化疗（ICT）组（346人，46%）和低强度治疗（LIT）组（405人，54%）。LIT组以维奈克拉+阿扎胞苷为主。

评估的预后模型：

ICT组：ELN 2022、ALFA-1200、AML60⁺。

LIT组：ELN 2024、mPRS（分子预后风险特征）、rELN 2024（精炼版ELN 2024）。

研究结果

患者与治疗选择：

中位年龄72岁。ICT组患者更年轻（中位67岁 vs. 76岁）。

治疗强度随年龄增加而显著下降：60-64岁患者88%接受ICT，而≥75岁患者仅6%接受ICT。

选择LIT的主要原因：高龄（82%）、合并症（24%）、AML生物学特征（26%）。

与ICT使用相关的因素：更年轻、体能状态更好、合并症指数更低、新发AML、NPM1/FLT3-ITD等突变。

与LIT使用相关的因素：继发性AML、复杂/单体核型、不良染色体异常、TP53/髓系发育不良相关（MR）基因突变。

预后模型表现——ICT组（中位随访22.6个月，2年OS率59%）：

风险分类差异巨大：相比ELN 2022，ALFA-1200和AML60⁺分别对57%和63%的患者进行了重新分类，模型间一致性很差（Kappa值0.10-0.23）。

预测性能：三个模型均能显著区分OS（P<0.01），但C-index差异无统计学意义（AML60⁺ 0.66，ALFA-1200 0.63，ELN 2022 0.62）。

预后模型表现——LIT组（中位OS 10.1个月）：

风险分类：mPRS与ELN 2024几乎完全一致（重分类<1%）。而rELN 2024将41%的患者进行了重新分类（全部为上调风险）。

预测性能：

• rELN 2024表现最佳（C-index 0.70），显著优于ELN 2024（C-index 0.62）和mPRS（C-index 0.64）。

• rELN 2024的优势在于能更好地识别出具有维奈克拉敏感相关分子特征（如NPM1, IDH1/2突变）且无耐药突变（如RAS, TP53）的优势人群。

ALFA–PPP队列中新诊断 AML的老年人的临床、基因组和预后特征。A.根据治疗强度列出的复发性基因突变和细胞遗传学异常的分布(ICTvs LIT)。B.各年龄组接受 ICT与 LIT的患者比例。C.每个基线变量与接受ICT（正 r值）与LIT（负 r值）之间关联的强度和显著性。D.接受 ICT治疗患者的总生存期(OS)。在接受 ICT治疗的患者中，按ELN 2022(E)、ALFA-1200(F)和AML60+(G)分层的OS。I.使用 bootstrap重新采样的 ICT模型之间的成对 C指数差异(ΔC)。JLIT治疗患者的 OS。在 LIT治疗患者中按ELN 2024(K)、mPRS(L)和 rELN 2024(M)分层的OS。

总结

治疗决策的现实因素：在真实世界中，老年AML患者的治疗强度选择强烈依赖于年龄、体能状态和疾病遗传学风险，反映了临床实践的复杂性。

ICT预后模型仍需改进：现有的ICT老年预后模型虽有一定预测价值，但彼此间分类一致性差，总体区分度（C-index约0.6-0.66）仍有提升空间。

LIT预后模型取得进展：rELN 2024模型在预测接受维奈克拉为基础的低强度治疗患者的生存方面表现优异，有助于更精准地进行风险分层和治疗决策。

治疗特异性模型的重要性：研究结果强调了需要针对不同治疗强度开发和应用特异的、年龄适配的预后模型，而非通用模型。

参考文献

Leukemia . 2026 Aug 11. doi: 10.1038/s41375-026-03110-1.

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