深度解析医学证据，lxfs.net为你支撑决策 镰状细胞病（SCD）是一种遗传性溶血性疾病，急性疼痛发作（血管闭塞危象）是患者急诊就诊与住院的首要原因。据统计，美国每年因 SCD 急性疼痛的急诊接诊量超 7 万例次，其中近 70% 需住院治疗；约 29% 的患者急诊出院后短期内复诊，28% 的住院患者 30 天内因再次疼痛发作再入院。尽管疾病负担沉重，目前美国 FDA 仍缺乏获批用于 SCD 急性疼痛发作的针对性治疗药物，临床以阿片类镇痛药与非甾体抗炎药对症处理为主，伴随明确的不良反应风险，针对发病机制的有效治疗手段仍是显著未满足的临床需求。 精氨酸是一种条件必需氨基酸，也是体内一氧化氮合成的必需底物。SCD 患者溶血发作时，游离血红蛋白快速清除一氧化氮，同时红细胞释放的精氨酸酶将精氨酸代谢为鸟氨酸，共同导致溶血相关性精氨酸缺乏与一氧化氮耗竭，进而引发内皮功能障碍与血管收缩并发症。既往多项单中心 2 期随机对照试验显示，精氨酸补充治疗安全性良好，可减少阿片类药物用量、改善心肺功能、缩短危象缓解时间与住院时长。基于上述潜力，精氨酸于 2024 年 5 月获 FDA 孤儿药认定，为

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