造血细胞移植治疗母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）的ASTCT指南
时间：2026-08-24 23:19:04 热度：37.1℃ 作者：网络
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母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）是一种侵袭性血液系统恶性肿瘤，临床表现复杂，常累及多个器官。其治疗已从传统化疗发展为新型靶向疗法，包括抗CD123抗体药物偶联物（如tagraxofusp、pivekimab sunirine）和BCL-2抑制剂（维奈克拉）。然而由于难以实现长期疾病控制，对于符合条件的患者，行异基因造血细胞移植（allo-HCT）作为巩固治疗已成为标准做法。但目前尚无针对BPDCN患者HCT治疗的学会指南来指导临床实践。
美国移植与细胞治疗学会（ASTCT）组织17位专家（包括1位社区医疗代表）组成专家组，遵循GRADE（推荐分级的评估、制订与评价）方法学制定了BPDCN的移植指南。
推荐意见汇总
移植前确认CR的分期检查
推荐1（强推荐，100%投票支持）：在行HCT前，推荐进行骨髓穿刺、活检、流式细胞术、PET-CT、诊断性腰椎穿刺和全面的皮肤检查，以确认CR。
CR1期的HCT巩固治疗
推荐2（强推荐，94%支持）：对于确认为CR1的患者，推荐行allo-HCT作为巩固治疗。
推荐3（有条件推荐，76%支持）：对于CR1期但不适合allo-HCT的患者，若骨髓无BPDCN受累，建议行自体HCT。
CR2期的HCT巩固治疗
推荐4（强推荐，100%支持）：对于确认为CR2的患者，推荐行allo-HCT作为巩固治疗。
推荐5（有条件推荐，71%支持）：对于CR2期但不适合allo-HCT的患者，若骨髓无BPDCN受累，建议行自体HCT。
原发诱导失败（PIF）或活动性复发/难治（R-R）疾病
推荐6（强推荐，100%支持）：不推荐对PIF或活动性R-R疾病患者行allo-HCT。
推荐7（强推荐，100%支持）：不推荐对PIF或活动性R-R疾病患者行自体HCT。
移植后鞘内（IT）化疗
推荐8（有条件推荐，100%支持）：建议对所有BPDCN患者（无论有无CNS受累史或残留CNS疾病）行移植后鞘内化疗。
移植后维持/巩固化疗或靶向治疗
推荐9（有条件推荐，82%支持）：不建议对所有接受allo-HCT的BPDCN患者（无论移植时缓解状态如何）常规给予维持/巩固化疗或靶向治疗。
推荐10（有条件推荐，71%支持）：建议仅对在CR2期或更晚时期接受allo-HCT的患者考虑维持/巩固化疗或靶向治疗。
推荐11（强推荐，88%支持）：不推荐仅因患者接受减低强度预处理（RIC）方案而行allo-HCT，就给予维持/巩固化疗或靶向治疗。
推荐12（强推荐，94%支持）：不推荐对接受自体HCT的患者给予维持/巩固化疗或靶向治疗。
移植后疾病监测
推荐13（强推荐，100%支持）：推荐在移植后+30至+90天、6个月、1年、18个月和2年进行疾病监测（包括骨髓穿刺/活检、PET-CT、皮肤检查）。PET-CT可按临床怀疑而非固定时间表进行。
预处理方案强度（仅由移植医生投票）
推荐14（强推荐，100%支持）：对CR1期的年轻/体能良好的BPDCN患者，推荐采用含全身照射（TBI）的清髓性预处理（MAC）方案行allo-HCT。
推荐15（强推荐，100%支持）：对CR1期的年长/体弱BPDCN患者，推荐采用减低强度预处理（RIC）方案行allo-HCT。
推荐16（强推荐，100%支持）：对CR2期的年轻/体能良好的BPDCN患者，推荐采用含TBI的MAC方案行allo-HCT。
推荐17（强推荐，100%支持）：对CR2期的年长/体弱BPDCN患者，推荐采用RIC方案行allo-HCT。
参考文献
Hematopoietic cell transplantation for blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm:clinical practice guidelines from the American Society for Transplantation and Cellular Therapy,Transplantation and Cellular Therapy (2026), doi: https://doi.org/10.1016/j.jtct.2026.08.015
